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老年癡呆癥新藥、克隆猴,上海科研力量在生命科學探索中綻放光芒

來源:上觀2018.11.8

摘要:站位全球熱點方向,聚焦前沿性原始創新

日前,由中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所和上海綠谷制藥聯合研發的治療阿爾茨海默癥新藥“甘露寡糖二酸(GV-971)”順利完成臨床三期試驗。綠谷制藥已于今年10月16日向國家市場監督管理總局提交新藥和上市許可申請,并計劃在不久的將來進行全球試驗。

阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥,目前全球共有約4800萬患者。“甘露寡糖二酸(GV-971)”是從海藻中提取的海洋寡糖類分子,臨床三期試驗結果顯示,其在認知功能改善的主要療效指標上達到預期,具有顯著的統計學意義和臨床意義。研究發現,GV-971還通過調節腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩態,進而降低腦內神經炎癥,阻止阿爾茨海默癥病程進展。

站位全球熱點方向,聚焦前沿性原始創新,上海的科研力量,正在對生命科學的探索中綻放耀眼光芒。整合國內外跨學科創新資源,具有全球影響力的基礎性新發現正抽芽、開花、結果。

近20年生物科技里程碑式突破

“中中”和“華華”,這是兩只特殊小猴的名字——作為全球首批體細胞克隆猴,這個去年11月由中國研究人員創造的生命奇跡,令世界驚訝。

克隆,很多人并不陌生。1996年,就有了克隆羊“多莉”。然而,與人類最為相近的非人靈長類動物體細胞克隆的難題,卻始終無解,據此建立模擬人類疾病的動物模型,也成空談。

去年11月,中科院神經科學研究所在世界上首次實現非人靈長類動物的體細胞克隆,被國際生物界評價為近20年來全球生物科技里程碑式突破。這意味著,由于克隆猴遺傳背景相同,減少了個體間差異對實驗的干擾,從而可以為腦疾病、腫瘤、免疫缺陷等疾病的診斷治療提供理想的實驗動物。

今年7月,中科院腦科學與智能技術卓越創新中心與上海松江區共同成立G60腦智科創基地。這一平臺將以克隆猴技術為基礎,打造國際非人靈長類疾病模型研發中心、國家級腦智技術研究及成果轉化中心和長三角創新藥物研發及智能技術產業輻射源點。“這是一個科研人員都會喜歡的園區。”中科院腦科學與智能技術卓越創新中心主任、神經科學研究所所長蒲慕明說。

人工創建單條染色體真核細胞

人工創造全新的自然界不存在的生命,這可能嗎?

這個全球生命科學領域追逐的夢想,或許將從中國科學家首次人工創建的單條染色體真核細胞中,走向現實。

釀酒酵母細胞,天然有16條染色體。中科院分子植物科學卓越創新中心/植物生理生態研究所合成生物學重點實驗室覃重軍研究團隊與合作者,將其人工融合成單條染色體,并保持正常細胞功能。既改變了染色體的結構,又仍保有生命的“活性”,如同人工蛻變出一個全新細胞。該成果于北京時間2018年8月2日在國際頂尖學術期刊《自然》在線發表。這項工作完全由中國科學家獨立完成,是繼人工合成牛胰島素和人工合成酵母丙氨酸轉移核糖核酸后,中國學者利用合成科學策略,來探索生命起源與進化的重大基礎科學問題的新范例。

中國研究人員發起大科學計劃

7個月前,上海市首批市級科技重大專項“國際人類表型組計劃(一期)”項目在滬啟動,以在檢測規范、數據標準等領域的扎實準備,吸引全球更多專家、更多國家和地區參與進來,推進與基因組計劃類似的國際大科學計劃。

“生命科學研究,始終有一條主線。”項目首席科學家、中科院院士金力說,一頭是基因,另一頭是人類的各種特征,這其中包含人體各種各樣的微觀表型、宏觀表型,如果這條線徹底被研究透徹,或許人類健康之謎就有望解開。當前,業界已有共識,人類表型組研究的開展將全面解讀人類生命密碼所需的關鍵信息。

就在幾天前,在滬舉行的第二屆國際人類表型組研討會上,“人類表型組計劃國際協作組”和“中國人類表型組研究協作組”成立。翻看此次大科學計劃參與者名單,星光熠熠,既有“國際代謝組之父”、英國皇家醫學科學院院士杰里米·尼科爾森,也有“國際系統生物學之父”、美國系統生物學研究所教授羅伊·胡德,以及來自16個國家共20多位相關領域的頂級專家。

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